EF-011 | 治療肺纖維化

EF-011

治療肺纖維化

我們致力於治療罕見疾病

肺纖維化是一種孤兒病，由於患者人數太少，如果缺乏公眾誘因和監管利益的話，治療孤兒病並不符合經濟效益。
我們的使命，是開發孤兒藥來治療罕見疾病。首先，由於缺乏有效的治療方法，孤兒病的存活率偏低。此外，同業推出次級貨品作競爭的風險亦較低。再者，開發孤兒藥可獲更多機會與全球製藥夥伴訂立許可協議，迅速獲得市場份額。

特發性性肺纖維化 (idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)

特發性肺纖維化是一種原因不明的最常見的間質性肺疾病(interstitial lung disease, ILD)，最終導致肺間質纖維化為其特徵。
IPF的發生率約為每十萬人2~10例，盛行率約為每十萬人14~43例，美國估計約有13萬人。
無有效治療方式：目前針對肺纖維化的治療僅能減緩其肺部纖維化的進程，藉由減緩肺功能下降、延緩疾病惡化進程，以降低患者的死亡風險，提供患者較佳生活品質。
致死率高：肺纖維化患者確診後的中位數存活期為2-3年，近期IPF相關的肺癌發病率越來越高，且癒後較單純的IPF差，研究發現IPF可能與肺癌的發生有密切的相關。

我們的創新

使用小分子藥物作為關鍵療法

肺纖維化是當疤痕樣組織在肺間質組織中積聚細胞外基質（ECM）成分（如膠原蛋白、彈性蛋白和纖維連接蛋白）時發生的疾病。這種長時間的纖維化使肺組織失去彈性，導致逐漸喪失收縮、鬆弛和交換氣體的能力。

EF-011用於治療肺纖維化 (Idiopathic Pulmonary Fibrosis) 的創新治療藥物。我們的研究發現，第I型膠原蛋白的啟動子中存在著SOX2的專一結合位，EF-011能夠減少SOX2與第I型膠原蛋白啟動子的結合，進而抑制第I型膠原蛋白的表現與累積。在博萊黴素（Bleomycin）誘導的肺纖維化小鼠中，以EF-011進行治療明顯改善了組織病理和呼吸功能，其中小鼠的呼吸頻率、累積通氣、最大吸氣量、最大呼氣量等項目進行功能評估，發現治療指數是小分子肺纖維化藥物pirfenidone的20倍，這一結果證明了小分子EF-011對肺纖維化的治療效果。